Chapter 16

Aaron L9/17/25About 6 min

核心目标：在存在未测量混杂时估计因果效应，通过工具变量（IV）绕过传统调整方法的需求。

一个变量 ( Z ) 成为有效工具需满足：

关联性 (Relevance):
( Z ) 与处理 ( A ) 相关：
[
\Pr[A=1|Z=1] - \Pr[A=1|Z=0] \neq 0 \quad \text{(或更一般形式 } Z \not\perp A\text{)}
]
排他性约束 (Exclusion Restriction):
( Z ) 仅通过 ( A ) 影响结果 ( Y )，无直接路径：
[
Y_i^{z,a} = Y_i^{z',a} = Y_i^a \quad \text{(个体层)} \quad \text{或} \quad E[Y^{z,a}] = E[Y^{z',a}] \quad \text{(群体层)}
]
可交换性 (Exchangeability):
( Z ) 与 ( Y ) 无共同原因（无混杂）：
[
Y^{a,z} \perp Z \quad \text{(或更严格的联合可交换性)}
]

关键结论：
仅条件 (i) 可经验验证（如 RCT 中 ( Z ) 为随机分配）。
条件 (ii) 和 (iii) 不可验证，需依赖领域知识假设成立（如双盲试验）。

当 ( Z ) 为二值工具变量时，因果效应估计量为：
[
\text{IV Estimand} = \frac{E[Y|Z=1] - E[Y|Z=0]}{E[A|Z=1] - E[A|Z=0]}
]
计算方法：

两阶段最小二乘法 (2SLS):
- 第一阶段：拟合 ( A ) 对 ( Z ) 的回归： ( E[A|Z] = \alpha_0 + \alpha_1 Z )
- 第二阶段：拟合 ( Y ) 对预测值 ( \hat{A} ) 的回归： ( E[Y|\hat{A}] = \beta_0 + \beta_1 \hat{A} )
- 估计值 ( \hat{\beta}_1 ) 等于 IV 估计量。
结构均值模型 (Structural Mean Models):
- 加性模型： ( E[Y - Y^{a=0} | A, Z] = A (\beta_0 + \beta_1 Z) )
- 乘性模型： ( E[Y|A,Z] = E[Y^{a=0}|A,Z] \exp[A(\beta_0 + \beta_1 Z)] )

示例（戒烟对体重的影响）：
工具 ( Z )：香烟价格 > $1.50（二值）
估计值： ( \hat{\beta}_1 = 2.4 \text{kg} ) （95% CI: -36.5, 41.3）

仅工具变量三个条件不足以识别平均因果效应 ( E[Y^{a=1}] - E[Y^{a=0}] )，需额外条件：

常数效应假设：所有个体因果效应相同（强假设，通常不成立）。
处理效应在 ( Z ) 水平同质：
[
E[Y^{a=1} - Y^{a=0} | Z=1, A=a] = E[Y^{a=1} - Y^{a=0} | Z=0, A=a] \quad (a=0,1)
]
无混杂效应修饰：
[
E[Y^{a=1} | U] - E[Y^{a=0} | U] = \text{常数} \quad \text{(或与 } t(U) \text{ 不相关)}
]
一般同质性条件：
[
\text{Cov}\left( e(U), t(U) \right) = 0, \quad \text{其中 } e(U) = E[Y^{a=1}-Y|U], \ t(U) = E[A|Z=1,U] - E[A|Z=0,U]
]

若同质性不成立，可用单调性替代：

定义：无反抗者（Defiers），即 ( A^{z=1} \geq A^{z=0} ) 对所有个体成立。
估计目标：顺从者（Compliers）的平均因果效应（CACE/LATE）：
[
E[Y^{a=1} - Y^{a=0} | A^{z=1}=1, A^{z=0}=0] = \frac{E[Y|Z=1] - E[Y|Z=0]}{E[A|Z=1] - E[A|Z=0]}
]

局限：
可解释性：顺从者群体未观测且随工具变化。
单调性合理性：观察性研究中可能违反（如医生偏好存在多维决策）。
替代工具问题：若 ( Z ) 非因果工具（如代理变量），CACE 解释无效。

定义：
- 实质性弱： ( |E[A|Z=1] - E[A|Z=0]| ) 过小（如 < 10%）。
- 统计性弱：一阶段回归 F 统计量 < 10。
后果：
1. 估计置信区间宽。
2. 放大偏误：条件 (ii)-(iii) 的微小违反被分母放大（偏误 × ( 1/\text{分母} )）。
3. 有限样本偏误（即使工具有效）。

关键洞见：
IV 的附加价值在于假设三角验证（与其他方法假设不同）。
但 IV 置信区间通常较宽，且偏误方向反直觉。

FP 16.1：观察性研究中常见工具类型：
- 遗传变异（如孟德尔随机化）。
- 医生偏好（如最后处方代理）。
- 可及性（如距离、时间、价格）。
FP 16.2：弱工具定义（实质性与统计性）及其三重问题。
FP 16.3：断点回归设计（RDD）作为 IV 替代：
- 核心假设：在分配阈值 ( L=c ) 处，( E[Y^a|L] ) 连续。
- 估计：阈值两侧局部平均因果效应（如年龄 65±ε 人群）。
- 类型：
  - 清晰断点（处理概率 0→1）。
  - 模糊断点（处理概率跳跃 <1，需单调性识别顺从者效应）。

IV 估计依赖强假设：三个工具条件 + 第四条件（同质/单调）。
实践挑战：
- 条件 (ii)-(iii) 不可验证，需领域知识论证。
- 弱工具导致估计不稳定且放大偏误。
- 单调性下仅识别顺从者效应（可能缺乏外推性）。
适用性：IV 最适合二元处理、强工具、且存在明确自然实验的场景（如 RCT 未依从）。

透明性要求：报告工具强度（F 统计量）、第四条件合理性、敏感性分析。