Chapter 2

以下是《随机化实验》一章的核心内容总结，涵盖所有重点概念及 Fine Points 的结论：

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核心概念

1. 随机化实验的定义

   • 随机化实验：研究者主动干预（如分配治疗），且干预分配基于随机机制（如抛硬币）。
   • 非随机化实验：干预分配基于确定性规则（如按性别分配），易因混杂因素（如性别与预后的相关性）导致结果不可信。

2. 反事实框架与因果效应

   • 反事实结果（Counterfactual Outcomes）：个体在接受治疗（(Y^{{a=1})）或未接受治疗（(Y})）下的潜在结果。
   • 根本问题：现实中仅能观测到一种结果（对应实际接受的治疗），另一结果缺失（见表2.1）。
   • 关联（Association）≠ 因果（Causation）：观测到的风险比（如 (\text{Pr}[Y=1|A=1]/\text{Pr}[Y=1|A=0])）可能受混杂因素影响。

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随机化的核心作用：交换性（Exchangeability）

1. 无条件交换性（Marginal Exchangeability）

   • 定义：$$Y^a \perp!!!\perp A$$（反事实结果独立于实际治疗分配）。
   • 意义：在边际随机化实验（单一随机概率分配全体）中成立，此时关联即因果：
     [

     $$\text{Pr}[Y^a=1] = \text{Pr}[Y=1|A=a]$$

     ]
   • 因果效应计算：
     • 因果风险比：($$\frac{\text{Pr}[Y^{{a=1}=1]}{\text{Pr}[Y}=1]} = \frac{\text{Pr}[Y=1|A=1]}{\text{Pr}[Y=1|A=0]}$$)

2. 条件交换性（Conditional Exchangeability）

   • 定义：($$Y^a \perp!!!\perp A \mid L$$)（在协变量 (L) 的每一层内，反事实结果独立于治疗分配）。
   • 适用场景：条件随机化实验（随机概率依赖于协变量 (L)，如按病情严重程度分层随机）。
   • 必要性：若 (L) 影响治疗分配和结局（如 (L=) 病情危重），则边际交换性不成立，需分层分析。

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调整混杂的方法

1. 标准化（Standardization）

• 步骤：
  (1) 计算每层 (L=l) 的观测风险：(\text{Pr}[Y=1|L=l,A=a])；
  (2) 加权平均（权重为 (L) 的分布 (\text{Pr}[L=l])）：
  [

  $$\text{Pr}[Y^a=1] = \sum_l \text{Pr}[Y=1|L=l,A=a] \cdot \text{Pr}[L=l]$$

  ]
• 输出：反事实风险 → 因果风险比/差。

2. 逆概率加权（Inverse Probability Weighting, IPW）

• 权重定义：个体权重 ($$W^A = 1 / \text{Pr}[A=a|L=l]$$)（即接受其实际治疗的概率的倒数）。
• 构建伪总体（Pseudo-Population）：
  • 权重调整后，伪总体中治疗组与对照组在 ($$L$$) 上平衡（即边际交换性成立）。
  • 因果效应计算：伪总体中的关联即因果效应。
• 与标准化的等价性：在正性假设下（(\text{Pr}[A=a|L=l]>0)），二者数学等价（见 Technical Point 2.3）。

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关键结论与 Fine Points

1. 效应修饰（Effect Modification）

   • 若因果效应在 (L) 的不同层（如 (L=0) 和 (L=1)）中不同，则 (L) 是效应修饰因子。
   • 分析选择：
     • 关注层特异效应 → 分层分析；
     • 关注总体效应 → 标准化或 IPW。

2. 交叉实验（Crossover Experiments）（Fine Point 2.1）

   • 适用场景：同一个体在不同时期接受不同治疗（如药物临时效果研究）。
   • 强假设：
     (i) 无残留效应（No carryover effect）；
     (ii) 个体因果效应不随时间变化；
     (iii) 无治疗下的反事实结果不随时间变化。
   • 局限性：不适用于不可逆处理（如心脏移植）或终点（如死亡）。

3. 风险时期（Risk Periods）（Fine Point 2.2）

   • 定义重要性：因果效应依赖于风险时期（如 5 天死亡率 vs. 100 年死亡率）。
   • 核心洞见：处理常延迟事件（如死亡）而非完全预防 → 效应大小随观察时间变化。

4. 连续处理的局限（Technical Point 2.3）

   • IPW 的局限性：处理连续时，标准 IPW 不能直接推广（需特殊方法，见第 12.4 章）。
   • 标准化要求：处理 (A) 和协变量 (L) 需离散化（或非参数估计）。

5. 正性假设（Positivity Assumption）

   • 要求：对所有 (l)，若 (\text{Pr}[L=l]>0)，则 (\text{Pr}[A=a|L=l] > 0)。
   • 若违背：标准化与 IPW 无法估计反事实风险（因部分群体缺乏治疗变异）。

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章节核心结论

• 随机化的力量：通过物理控制（随机分配）实现交换性，使关联度量（如风险比）等于因果效应。
• 条件随机化的分析：当随机化依赖于协变量 (L) 时，需用 标准化 或 IPW 调整以获得总体因果效应。
• 观察性研究的过渡：随机实验常不可行（伦理/实际限制）→ 下一章将讨论观察性研究中的因果推断。

注：所有方法依赖 条件交换性、一致性（(Y=Y^A)）及 正性 假设。违反任一条件将导致因果效应不可识别。