Chapter_15

Aaron L9/17/25About 10 min

### 第15章：结果回归与倾向评分（OUTCOME REGRESSION AND PROPENSITY SCORES） **核心观点**：结果回归和倾向评分是常用的参数化因果推断方法，但仅适用于简单场景（如固定治疗），无法处理时变治疗的复杂性（需使用g-methods）。本章聚焦其有限适用性。

目标与模型
- 估计吸烟 cessation（治疗 (A)）对体重 gain（结局 (Y)）的因果效应。
- 结构模型（faux marginal structural model）：
  [
  E[Y^{a,c=0}|L] = \beta_0 + \beta_1 a + \beta_2 a L + \beta_3 L
  ]
  - (\beta_1, \beta_2)：治疗 (A) 在 (L) 各层内的因果效应（(\beta_1) 为基准效应，(\beta_2) 为效应修饰）。
  - (\beta_0, \beta_3)：讨厌参数（nuisance parameters），描述 (Y^{a=0,c=0}) 与 (L) 的非因果关联（(\beta_3) 非 (L) 的因果效应）。
估计方法
- 通过最小二乘拟合结果回归模型：
  [
  E[Y|A, C=0, L] = \alpha_0 + \alpha_1 A + \alpha_2 A L + \alpha_3 L
  ]
- 假设：若 (L) 足以调整混杂/选择偏倚且模型正确，则 (\alpha = \beta)。
- 实例：
  - 含交互项（吸烟强度）：(\hat{\beta}_1 = 2.6, \hat{\beta}_2 = 0.05) → 吸烟 5支/天者效应 2.8 kg (95% CI: 1.5, 4.1)，40支/天者 4.4 kg (95% CI: 2.8, 6.1)。
  - 无交互项（假设无效应修饰）：效应 3.5 kg (95% CI: 2.6, 4.3)。
关键局限
- 依赖 (L-Y) 关联的正确设定（错误指定导致偏倚）。
- 与结构嵌套模型对比：后者不建模 (L-Y) 关系，但依赖治疗模型正确性（见 Fine Point 15.1）。

定义与性质
- 倾向评分 (\pi(L) = \Pr[A=1|L])，衡量给定 (L) 的治疗倾向。
- 平衡性：若 (L) 满足可交换性，则 (\pi(L)) 也满足：
  [
  A \perp!!!\perp L \mid \pi(L) \quad \text{且} \quad Y^a \perp!!!\perp A \mid \pi(L)
  ]
- 估计：通过逻辑回归（如 (\text{logit} \Pr[A=1|L] = \alpha_0 + \alpha_1 L)）。
核心定理（Rosenbaum & Rubin, 1983）
- 若基于 (L) 的可交换性/正性成立，则基于 (\pi(L)) 也成立（见 Technical Point 15.1）。
- 倾向评分是平衡评分（balancing score）的最简形式。

分层法
- 步骤：
  1. 估计 (\hat{\pi}(L))，按十分位数分层。
  2. 每层内计算效应 (E[Y|A=1, C=0, \pi(L)=s] - E[Y|A=0, C=0, \pi(L)=s])。
- 问题：连续 (\pi(L)) 在层内分布可能不同 → 可交换性不严格成立。
- 实例：效应范围 0.0–6.6 kg（置信区间宽）。
回归调整
- 将 (\hat{\pi}(L)) 作为连续变量纳入结果回归：
  [
  E[Y|A, C=0, \pi(L)] = \alpha_0 + \alpha_1 A + \alpha_2 \pi(L)
  ]
  - 实例：效应 3.6 kg (95% CI: 2.7, 4.5)。
- 优势：避免分层离散化问题；可用样条（splines）增强灵活性。
标准化法
- 标准化条件均值至总体：
  [
  E[Y^{a,c=0}] = \sum_s E[Y|A=a, C=0, \pi(L)=s] \cdot \Pr[\pi(L)=s]
  ]
  - 实例：效应 3.6 kg (95% CI: 2.7, 4.6)。

方法
- 为每个处理个体匹配未处理个体（(\hat{\pi}(L)) 相近，如 (\pm 0.05)），形成匹配人群。
- 目标：在匹配人群中实现 (A \perp!!!\perp \pi(L))。
挑战
- 偏差-方差权衡：
  - 宽松匹配 → (\pi(L)) 分布差异 → 可交换性不成立。
  - 严格匹配 → 样本减少 → 置信区间变宽。
- 正性问题：
  - 若 (\hat{\pi}(L)) 无重叠（如高倾向个体无对照），匹配会排除个体（不区分随机/结构非正性）。
- 目标人群模糊：匹配后效应仅适用于成功匹配的子群（难解释或外推）。
对比其他方法
- 倾向回归/标准化保留全样本，假设随机非正性；匹配强制限制样本。

模型类型对比

模型类型	目标	参数性质	依赖正确性
倾向模型	估计 (\Pr[A=1\|L])	讨厌参数（无因果解释）	治疗模型
结构模型（因果）	直接建模 (Y^a) 与 (A) 关系	因果参数（如 (\beta_1)）	结构模型形式
预测模型	预测 (Y)（非因果）	关联参数	预测准确性

变量选择误区
- 因果 vs. 预测：
  - 预测模型：选择提升预测力的变量（如机器学习、逐步回归）。
  - 因果模型：只需包含保证可交换性的 (L)，无关变量可能：
    - 增加方差（如医院变量导致非重叠）。
    - 引入偏倚（如调整碰撞器或工具变量）。
- 关键警告：倾向模型不需完美预测 (A)（例：若 (\pi(L)=0.99/0.01)，估计方差无限大）。
结构模型类型
- 边际结构模型（MSM）：参数化 (E[Y^a])，可选效应修饰 (V)。
- 结构嵌套模型（SNM）：参数化 (E[Y^a - Y^{a=0} \mid L])。

方法适用性：
- 结果回归和倾向评分适用于简单固定治疗场景，但需严格满足可交换性、正性、一致性。
- 时变治疗需用 g-methods（IP 加权、标准化、g-估计）。
核心局限：
- 结果回归：依赖 (L-Y) 模型正确性。
- 倾向评分：匹配法导致目标人群不明确；分层法存在离散化偏倚。
- 变量选择：因果推断中避免预测导向的变量筛选（可能引入偏倚/方差）。
实践建议：
- 优先使用双稳健方法（doubly robust methods）。
- 确保倾向评分模型包含足够混杂因子，但避免无关变量。
- 用样条等灵活模型减少函数形式误设。

注：所有结论严格基于文本，未添加主观内容。数学公式、技术术语（如 nuisance parameters, balancing score）保留英文以确保准确性。