Chapter_2
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### 第2章：随机化实验（RANDOMIZED EXPERIMENTS）总结
2.1 随机化（Randomization）
技术重点：
随机化实验的定义：
- 实验性（Experimental）：研究者主动实施干预（如抬头动作）。
- 随机化（Randomized）：干预分配由随机机制（如抛硬币）决定，而非确定性规则（如按性别分配）。
- 目的：解决混杂问题，确保处理组（treated）和未处理组（untreated）的可比性（exchangeability）。
反事实结果与缺失数据问题：
- 每个个体仅观测到一个潜在结果（observed outcome (Y)），另一个反事实结果（counterfactual outcome (Y^a)）缺失（表2.1）。
- 关联度量（associational measures）如风险比（risk ratio）无法直接等同于因果效应（causal effect）。
可交换性（Exchangeability）：
- 定义：(Y^a \perp!!!\perp A)（对所有(a)），即处理组和未处理组的反事实风险相同：
[
\Pr[Y^a = 1 \mid A = 1] = \Pr[Y^a = 1 \mid A = 0] = \Pr[Y^a = 1]
] - 随机化的作用：通过随机分配处理(A)，确保(Y^a)与(A)独立（类似基因等固定特征）。
- 可交换性 ≠ 观测结果独立：即使(Y^a \perp!!!\perp A)成立，若处理有因果效应，则观测结果(Y \not!\perp!!!\perp A)（因(Y = Y^A)依赖(A)）。
- 定义：(Y^a \perp!!!\perp A)（对所有(a)），即处理组和未处理组的反事实风险相同：
理想随机化实验的推论：
- 在无混杂、无失访、完全依从的理想条件下：
- 反事实风险 (\Pr[Y^a = 1]) 等于观测风险 (\Pr[Y = 1 \mid A = a])。
- 因果风险比（causal risk ratio）等于关联风险比（associational risk ratio）：
[
\frac{\Pr[Y^{a=1} = 1]}{\Pr[Y^{a=0} = 1]} = \frac{\Pr[Y = 1 \mid A = 1]}{\Pr[Y = 1 \mid A = 0]}
]
- 在无混杂、无失访、完全依从的理想条件下：
细节要点：
- 表2.1：显示20名心脏移植患者的观测数据（(A)：移植，(Y)：死亡），反事实结果（(Y^0, Y^1)）部分缺失。
- 可交换性类型（Technical Point 2.1）：
- 完全可交换性（Full exchangeability）：(Y^A \perp!!!\perp A)（所有反事实结果联合独立于(A)）。
- 均值可交换性（Mean exchangeability）：(E[Y^a \mid A = a'] = E[Y^a])（对连续结局足够）。
2.2 条件随机化（Conditional Randomization）
技术重点：
条件随机化设计：
- 边际随机化（Marginal randomization）：所有个体使用同一随机概率（如单硬币），保证边际可交换性（(Y^a \perp!!!\perp A)）。
- 条件随机化（Conditional randomization）：随机概率依赖协变量(L)（如病情危重程度），仅保证条件可交换性（(Y^a \perp!!!\perp A \mid L)）。
条件可交换性（Conditional Exchangeability）：
- 定义：在(L)的每一层内，处理组与未处理组可交换：
[
\Pr[Y^a = 1 \mid A = 1, L = l] = \Pr[Y^a = 1 \mid A = 0, L = l] \quad \forall l
] - 表2.2示例：按病情（(L = 0/1)）分层随机（危重组移植概率75%，非危重50%），但整体存在混杂（69%处理组为危重 vs. 43%未处理组）。
- 定义：在(L)的每一层内，处理组与未处理组可交换：
细节要点：
- 效应修正（Effect Modification）：因果效应（如风险比）可能在(L)的不同层（如危重/非危重）中不同，需分层分析。
- 缺失数据机制（Fine Point 2.1）：
- 完全随机缺失（MCAR）：适用于边际随机实验（(\Pr[A=a \mid L, Y^a] = \Pr[A=a])）。
- 随机缺失（MAR）：适用于条件随机实验（(\Pr[A=a \mid L, Y^a] = \Pr[A=a \mid L])）。
2.3 标准化（Standardization）
技术重点：
标准化方法：
- 目标：在条件随机化下估计总体平均因果效应（如(\Pr[Y^{a=1} = 1])）。
- 步骤：
- 计算层别特定风险：(\Pr[Y = 1 \mid L = l, A = a])。
- 按(L)的分布加权平均：
[
\Pr[Y^a = 1] = \sum_l \Pr[Y = 1 \mid L = l, A = a] \cdot \Pr[L = l]
]
- 可识别性（Identifiability）：在条件可交换性和正值性（positivity）下成立。
因果风险比计算：
[
\text{Causal Risk Ratio} = \frac{\sum_l \Pr[Y = 1 \mid L = l, A = 1] \Pr[L = l]}{\sum_l \Pr[Y = 1 \mid L = l, A = 0] \Pr[L = l]}
]- 表2.2示例结果：(\Pr[Y^{a=1} = 1] = \Pr[Y^{a=0} = 1] = 0.5)，因果风险比=1。
细节要点：
- 风险时期（Risk Period）（Fine Point 2.2）：因果效应依赖于风险期定义（如5天死亡率 vs. 100年死亡率）。
2.4 逆概率加权（Inverse Probability Weighting, IP Weighting）
技术重点：
IP加权原理：
- 权重定义：(W^A = 1 / f[A \mid L])，其中(f[A \mid L])为给定(L)时(A)的条件概率密度。
- 伪总体（Pseudo-population）：通过加权创建新人群，其中(L \perp!!!\perp A)，实现边际可交换性（图2.3）。
- 因果效应估计：伪总体中的关联度量等于原始总体的因果效应。
计算步骤（以表2.2为例）：
- 非危重组（(L=0)）未处理者权重：(1 / \Pr[A=0 \mid L=0] = 1/0.5 = 2)。
- 危重组（(L=1)）处理者权重：(1 / \Pr[A=1 \mid L=1] = 1/0.75 \approx 1.33)。
- 伪总体中(\Pr[Y^{a=0} = 1] = \Pr[Y^{a=1} = 1] = 0.5)，因果风险比=1。
细节要点：
- 与标准化的等价性（Technical Point 2.3）：
- 在离散处理、正值性下，IP加权均值等于标准化均值：
[
E\left[\frac{I(A=a) Y}{f[A \mid L]}\right] = \sum_l E[Y \mid A=a, L=l] \Pr[L=l]
] - 连续处理需额外假设（第12章讨论）。
- 在离散处理、正值性下，IP加权均值等于标准化均值：
结论
- 随机化实验的核心优势：通过随机分配（边际或条件）实现可交换性，使关联度量等于因果效应。
- 分析方法：
- 标准化：按协变量分层后加权平均。
- IP加权：通过逆概率权重构建伪总体。
- 二者数学等价，均需条件可交换性和正值性。
- 实际限制：随机化实验常因伦理、可行性问题（如心脏分配）难以实施，需转向观察性研究（后续章节）。
关键公式总结：
- 可交换性：(Y^a \perp!!!\perp A)
- 标准化：(\Pr[Y^a = 1] = \sum_l \Pr[Y=1 \mid L=l, A=a] \Pr[L=l])
- IP权重：(W^A = 1 / f[A \mid L])